Όλα ξεκίνησαν με ένα μυστήριο που έπρεπε να αποκαλυφθεί. Μια Αμερικανίδα και μια γυναίκα από τη Ζιμπάμπουε ζούσαν με εξαιρετικά χαμηλά επίπεδα LDL, ευρέως γνωστή ως «κακή» χοληστερόλη. Αν και μεγάλο μέρος του πληθυσμού προσπαθεί απεγνωσμένα να μην υπερβεί τα 200 επίπεδα LDL, δεν έχει φτάσει τα 15 mg ανά δεκατόλιτρο αίματος, ένα εξαιρετικά χαμηλό ποσοστό σε σύγκριση με τα 70 mg/dl που θα εμφανιζόταν στην εξέταση αίματος. ένα παιδί ή 100 ενός υγιούς και δραστήριου ανθρώπου χωρίς κανένα πρόβλημα χοληστερίνης. Αλλά το πιο περίεργο είναι ότι οι αξιοζήλευτες φιγούρες τους δεν άλλαξαν ούτε με μια δίαιτα πλούσια σε λιπαρά ούτε με έναν ανθυγιεινό τρόπο ζωής.
Το μυστικό του βρίσκεται στην αλλοίωση του γονιδίου PCSK9, το οποίο παίζει βασικό ρόλο στο μεταβολισμό της χοληστερόλης και, εάν ανασταλεί, μειώνει την παραγωγή επιβλαβούς χοληστερόλης.
Αυτή η επιστημονική ανακάλυψη οδήγησε σε διάφορες γραμμές έρευνας που καρποφορούν εδώ και χρόνια στη μάχη ενάντια σε έναν από τους χειρότερους εχθρούς της καρδιάς. Η τελευταία προσθήκη είναι μια ενέσιμη θεραπεία που κρατά μακριά την «κακή» χοληστερόλη με μόλις δύο ενέσεις το χρόνο. Αυτό το επιτυγχάνει επίσης αναστέλλοντας την παραγωγή PCSK9 στο ήπαρ.
Το φάρμακο, που αναπτύχθηκε από τη Novartis, ονομάζεται Inclisirán (Leqvio, από την εμπορική ονομασία) και το Υπουργείο Υγείας θα το χρηματοδοτήσει στις περιπτώσεις υψηλότερου κινδύνου: καρδιαγγειακοί ασθενείς που δεν μπορούν να μειώσουν τα επίπεδα της «κακής» χοληστερόλης κάτω από 100 mg/dl. με ήδη διαθέσιμες θεραπείες ή με δίαιτα και άσκηση.
Τα αποτελέσματα κλινικών μελετών που διεξήχθησαν σε χιλιάδες ασθενείς έδειξαν ότι είναι ασφαλές και επίσης αποτελεσματικό, «με μια ισχυρή και μακροχρόνια μείωση της LDL χοληστερόλης έως και 54% σε ασθενείς με καρδιαγγειακή νόσο», σύμφωνα με στοιχεία που παρέχονται από την φαρμακευτική εταιρεία.
Παρενέργειες
Το πλεονέκτημα του νέου φαρμάκου είναι η αποτελεσματικότητά του αλλά και η ασφάλειά του. «Σε κλινικές μελέτες παρατηρήθηκαν μόνο ήπιες παρενέργειες και αυτό είναι σημαντικό σε όλα τα φάρμακα αλλά ιδιαίτερα σε ένα φάρμακο του οποίου η δράση διαρκεί έξι μήνες. «Μπορείτε να αναρωτηθείτε, αν αισθάνεστε άρρωστος, τι κάνουμε;», λέει ο José Luis Zamorano, επικεφαλής Καρδιολογίας στο νοσοκομείο Ramón y Cajal. Ο συγκεκριμένος καρδιολόγος, που συμμετείχε στις δοκιμές που πραγματοποιήθηκαν στην Ισπανία, καθησυχάζει και διαβεβαιώνει ότι οι παρενέργειες που παρατηρούνται είναι πολύ ήπιες. «Είναι ασφαλές, πολύ αποτελεσματικό και, πάνω απ’ όλα, θα λύσει το πρόβλημα της συμμόρφωσης των ασθενών με τη θεραπεία. Μια υποδόρια ένεση κάθε έξι μήνες θα είναι αρκετή, η οποία οι ασθενείς μπορούν να συμπέσουν με την επίσκεψη ελέγχου στο νοσοκομείο. Η θεραπευτική συμμόρφωση είναι η μεγάλη αποτυχία των χρόνιων θεραπειών, όπως και ο έλεγχος της χοληστερόλης.
Η θεραπεία, ωστόσο, πρέπει να προστεθεί στα χάπια χοληστερόλης που έπαιρναν ήδη οι ασθενείς. Το Υπουργείο Υγείας έχει εγκρίνει τη χρηματοδότηση εφόσον διατηρείται η λήψη συμβατικών φαρμάκων. Οι ενέσεις θα λειτουργούν σαν ασφάλιση ζωής, αν και δεν θα απαλλάξουν όλους τους ασθενείς από στοματικές θεραπείες.
Τεχνολογία RNA
Το Inclisiran είναι επίσης καθαρή θεραπευτική καινοτομία. «Είναι το πρώτο που δρα μιμούμενος τη φυσική οδό ρύθμισης της γενετικής έκφρασης στο σώμα μας», εξηγεί η Novartis. Βασίζεται στην τεχνολογία RNA, παρόμοια με αυτή που χρησιμοποιείται στα εμβόλια κατά του Covid.
Ο José María Mostaza, πρώην πρόεδρος της Ισπανικής Εταιρείας Αθηροσκλήρωσης και διευθυντής του Τμήματος Εσωτερικής Ιατρικής του Νοσοκομείου La Paz στη Μαδρίτη, επιμένει στην ίδια γραμμή: «Είναι ένα καινοτόμο φάρμακο που δρα με τρόπο που δεν χρησιμοποιείται στον καρδιαγγειακό κόσμο. “Σχεδόν εξίσου αποτελεσματικά με άλλα φάρμακα που στοχεύουν το PCSK9, αλλά το πλεονέκτημα είναι η ευκολία να έχετε σχεδόν τα ίδια αποτελέσματα με δύο ετήσιες ενέσεις”, λέει.
Αν και ανησυχεί για την κόκκινη γραμμή που έχει θέσει το Υπουργείο Υγείας για να τη χρηματοδοτήσει μόνο για ασθενείς που αδυνατούν να μειώσουν τη χοληστερόλη τους κάτω από το 100. «Είναι μια ξεκάθαρη οικονομική στάση. Οι επιστημονικές εταιρείες συνιστούν τη χρήση του σε ασθενείς σε κίνδυνο που δεν μπορούν να το ανεβάσουν μέχρι την ηλικία των 55 ετών. Είναι κρίμα να αφαιρέσουμε τη δυνατότητα χρήσης του από έναν ασθενή που είναι 90 ετών και έχει ήδη πάθει έμφραγμα ή εγκεφαλικό, όταν γνωρίζουμε ότι μειώνοντάς το η μέτρηση είναι η χοληστερόλη: «Αυτό σώζει περισσότερες ανθρώπινες ζωές», εξηγεί. .
Ο κύριος εχθρός της καρδιάς είναι η συσσώρευση λίπους με τη μορφή πλακών μέσα στις αρτηρίες. Αυτές οι πλάκες μπορεί να σπάσουν και να δημιουργήσουν θρόμβο που οδηγεί απευθείας σε έμφραγμα του μυοκαρδίου, εγκεφαλικό επεισόδιο ή έμφραγμα του εντέρου. Και μερικές φορές η όλη διαδικασία ενεργοποιείται χωρίς ο ασθενής να γνωρίζει την ασθένειά του.
Οι μελέτες που οδήγησαν στην έγκριση του Inclisirán κατέδειξαν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλειά του. «Το επόμενο βήμα είναι να αποδείξουμε ότι μειώνει τη μακροχρόνια θνησιμότητα και είναι σε θέση να αναστρέψει την αθηρωματική πλάκα που είναι η «πέτρα της ροζέτας» της αθηροσκλήρωσης. Η LDL είναι σαν το πλαστικό, είναι σχεδόν άφθαρτη», εξηγεί ο Zamorano.
«Αν η κατάσταση δεν αντιστραφεί, τουλάχιστον θα μπορούσαμε να αποτρέψουμε τη συσσώρευση αθηρώματος από τη συνέχιση της εξέλιξης. Διατηρώντας τις μειώσεις μεταξύ 40 και 50 θα μπορούσαμε να το δούμε», λέει ο Mostaza. Οι μελέτες αυτές είναι ήδη σε εξέλιξη.